एक डॉक्टर ने खुद पर एक नया उपचार का परीक्षण किया। अब, यह दुर्लभ बीमारी के साथ दूसरों की मदद कर सकता है।



अपने स्वयं के दुर्लभ बीमारी को समझने के लिए एक डॉक्टर की खोज ने उन्हें खुद पर एक प्रयोगात्मक उपचार का परीक्षण करने के लिए प्रेरित किया, और यह काम कर सकता है। पेन्सिलवेनिया विश्वविद्यालय के पेर्लमैन स्कूल ऑफ मेडिसिन में सहायक प्रोफेसर डॉ। डेविड फजेनबाम ने तब से पदच्युत किया है जब उन्होंने पहली बार खुद को "परीक्षण विषय" के रूप में पांच साल पहले इस्तेमाल किया था।

अब, एक नए अध्ययन से पता चलता है कि फजेनबाम के उपचार से दूसरों को इस दुर्लभ सूजन विकार के साथ मदद मिल सकती है, जिसे कैसलमैन रोग कहा जाता है।

नए शोध से पता चलता है कि हालत के गंभीर रूपों वाले रोगी, जिन्होंने पिछले उपचारों का जवाब नहीं दिया है, उन्हें ऐसे उपचार से फायदा हो सकता है जो PI3K / Akt / mTOR पाथवे नामक कोशिकाओं के अंदर एक विशिष्ट सिग्नलिंग मार्ग को लक्षित करता है।

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काम, आज प्रकाशित (अगस्त 13) में नैदानिक ​​जांच के जर्नल, उन कुछ अवसरों में से एक है जब रिपोर्ट के प्रमुख लेखक (फजेनबाम) भी अध्ययन के एक मरीज हैं।

डॉक्टर की खोज 2010 में शुरू हुई, जब फजेनबाम, जो उस समय मेडिकल स्कूल में 25 वर्षीय एथलेटिक थे, अचानक बीमार पड़ गए। वह सूज गया लसीकापर्व, पेट दर्द, थकान और रिपोर्ट के अनुसार उसके शरीर पर छोटे लाल धब्बे का एक विस्फोट। फजेनबाम की हालत जल्द ही खराब हो गई और जीवन के लिए खतरा बन गया।

फैजेनबाम को अंततः कैसलमैन रोग का पता चला था, जो वास्तव में भड़काऊ विकारों का एक समूह है जो लिम्फ नोड्स को प्रभावित करता है। अमेरिका में लगभग 5,000 लोगों को हर साल किसी न किसी रूप में कैसलमैन रोग का निदान किया जाता है। कैसलमैन रोग के मरीजों में एक ही प्रभावित लिम्फ नोड के साथ रोग का हल्का रूप हो सकता है, जबकि अन्य के पूरे शरीर में असामान्य लिम्फ नोड्स होते हैं और जीवन-धमकाने वाले लक्षण विकसित होते हैं, जिनमें शामिल हैं अंग विफलता

फजेनबाउम के पास यह अधिक गंभीर रूप है, जिसे आइडियोपैथिक मल्टिसेंट्रिक कैसलमैन रोग (iMCD) के रूप में जाना जाता है, जो कि हर साल केवल 1,500 से 1,800 अमेरिकियों में निदान किया जाता है, रिपोर्ट के अनुसार। रोग का गंभीर रूप कई के समान है ऑटोइम्यून स्थितियां, लेकिन कैंसर की तरह, यह भी कोशिकाओं के अतिवृद्धि का कारण बनता है, इस मामले में लिम्फ नोड्स में। निदान के पांच साल के भीतर iMCD वाले लगभग 35% लोगों की मृत्यु हो जाती है। यद्यपि कैसलमैन रोग के लिए एक अनुमोदित उपचार है, एक दवा जिसे सिल्क्सुसीमाब कहा जाता है, सभी रोगी चिकित्सा का जवाब नहीं देते हैं।

इस समूह में फजेनबाम गिर गया। रिपोर्ट में कहा गया है कि किसी भी मौजूदा थैरेपी ने उनकी मदद नहीं की और उनके लक्षण वापस आते रहे – 3.5 साल के दौरान, उन्हें आठ बार अस्पताल में भर्ती कराया गया। लेकिन अपने स्वयं के रक्त के नमूनों का अध्ययन करके, फजेनबाम ने अपनी बीमारी के संभावित सुराग की पहचान की। एक भड़कने से ठीक पहले, उन्होंने सक्रिय टी कोशिकाओं नामक प्रतिरक्षा कोशिकाओं की संख्या में एक स्पाइक देखा, साथ ही साथ वीईजीएफ़-ए नामक एक प्रोटीन के स्तर में वृद्धि देखी। इन दोनों कारकों को PI3K / Akt / mTOR मार्ग द्वारा नियंत्रित किया जाता है।

Fajgenbaum ने अनुमान लगाया कि इस मार्ग को बाधित करने वाली एक दवा उसकी स्थिति में मदद कर सकती है। वह सिरोलिमस नामक दवा की ओर मुड़ गया, जो इस मार्ग को बाधित करता है और पहले से ही अंग अस्वीकृति को रोकने के लिए उपयोग किया जाता है किडनी प्रत्यारोपण रोगियों। Fajgenbaum में लक्षणों का एक भड़कना नहीं था क्योंकि उन्होंने 2014 में दवा लेना शुरू किया था।

नए अध्ययन में, Fajgenbaum और सहकर्मियों की रिपोर्ट है कि उनके लक्षणों के भड़कने से पहले iMCD के साथ दो अन्य रोगियों ने भी सक्रिय T कोशिकाओं और VEGF-A के स्तर को बढ़ाया। सिरोलिमस के साथ उपचार के बाद, दोनों रोगियों ने निरंतर उपचार भी दिखाया। अब तक, दोनों रोगियों को बिना किसी रुकावट के 19 महीने हो गए हैं।

"हमारे निष्कर्षों को टी कोशिकाओं, वीईजीएफ़-ए और पीआई 3 के / एआईटी / एमटीओआर मार्ग को iMCD से जोड़ने के लिए सबसे पहले है," फजेनबाम एक बयान में कहा। "सबसे महत्वपूर्ण बात, जब हमने mTOR को रोक दिया तो ये मरीज सुधर गए। यह महत्वपूर्ण है क्योंकि यह हमें उन रोगियों के लिए एक चिकित्सीय लक्ष्य देता है जो सिल्टुक्सिमाब का जवाब नहीं देते हैं।"

हालांकि नए निष्कर्ष आशाजनक हैं, अध्ययन में केवल तीन रोगियों को शामिल किया गया है, और यह दिखाने के लिए बड़े परीक्षणों की आवश्यकता होगी कि यह दवा iMCD के लिए एक प्रभावी उपचार है। जल्द ही, Fajgenbaum और सहयोगियों की योजना है नैदानिक ​​परीक्षण शुरू करें iMCD के साथ 24 रोगियों में सिरोलिमस का परीक्षण करने के लिए।

पर मूल रूप से प्रकाशित लाइव साइंस