चीनी वैज्ञानिकों ने क्राइसप्र के साथ एक आदमी के एचआईवी का इलाज करने की कोशिश की


उस क्षण तक, वैज्ञानिकों ने केवल PrEP जैसी दवाओं के माध्यम से, कपटी या एंटीरेट्रोवायरल उपचारों में कटौती की, जो रोगियों की प्रतिरक्षा प्रणाली को प्रभावित करती हैं, कपटी बीमारी को नियंत्रित करने की उम्मीद की थी। बर्लिन रोगी ने उन्हें विश्वास दिलाया कि कुल वायरस का विनाश वास्तव में संभव था।

उसकी कहानी जस्ती प्रयोगशाला और दुनिया भर की कंपनियों ने जेनेटिक इंजीनियरिंग का उपयोग करते हुए की। 2009 में, कैलिफोर्निया स्थित सांगामो थेरेप्यूटिक्स ने एचआईवी के इलाज के लिए जीन-एडिटिंग का पहला मानव परीक्षण शुरू किया, जिसमें एक पुरानी तकनीक का उपयोग किया गया, जिसे जिंक-फिंगर न्यूक्लिअट्स कहा जाता है। वे परीक्षण, जो किसी व्यक्ति की T कोशिकाओं को संपादित करते हैं, उन्होंने कुछ सीमित सफलताएँ अर्जित की हैं।

एक बेहतर दृष्टिकोण, कई विरोधाभास, इसके बजाय उन कोशिकाओं को संपादित करना है जो किसी व्यक्ति की हड्डियों के अंदर टी कोशिकाओं (और अन्य सभी रक्त और प्रतिरक्षा कोशिकाओं) को गहरा बनाते हैं। हेमटोपोइएटिक स्टेम कोशिकाओं के रूप में जाना जाता है, वे संपादन के लिए अधिक प्रतिरोधी होते हैं, और वितरित करने के लिए अधिक जोखिम और असुविधा की आवश्यकता होती है। लेकिन अगर आप सफल होते हैं, तो आप एक रोगी को जीवन भर एचआईवी-प्रतिरोधक रक्त और प्रतिरक्षा कोशिकाओं की आपूर्ति प्रदान कर सकते हैं। ऐसा लगता है कि क्रिस की पेशकश करने के लिए लगता है।

नवीनतम अध्ययन करने वाली चीनी शोध टीम ने पहले क्रिस्प-संपादित CCR5 उत्परिवर्ती मानव कोशिकाओं को चूहों में प्रत्यारोपित किया था, जो उन्हें एचआईवी संक्रमण के लिए प्रतिरोधी बनाता था। 2017 के वसंत में उन्होंने एक छोटा मानव परीक्षण किया, जिसे बीजिंग में पीपुल्स लिबरेशन आर्मी के 307 अस्पताल में आयोजित किया गया। पेकिंग यूनिवर्सिटी के स्टेम सेल रिसर्च सेंटर के निदेशक हांगकुई डेंग और अध्ययन के सहयोगियों में से एक के अनुसार, अब तक, शोधकर्ताओं ने केवल एक ही मरीज का नामांकन और उपचार किया है। लेकिन अपनी तकनीक की दक्षता में सुधार करने के बाद डेंग ने परीक्षण के विस्तार की उम्मीद की।

दाता स्टेम कोशिकाओं को संपादित करने के लिए, डेंग की टीम ने उन्हें एक मशीन में डाल दिया, जो एक हल्के विद्युत आघात को लागू करता है। यह क्रिस्पर्स घटकों को एक डीएनए-चॉपिंग एंजाइम और जीपीएस गाइड की अनुमति देता है जो यह बताता है कि सेल झिल्ली के माध्यम से फिसलने और काम करने के लिए कहां कटौती करनी है। यह दृष्टिकोण संभावित गलतियों को कम करता है, जिन्हें ऑफ-टारगेट इफेक्ट्स के रूप में जाना जाता है, क्योंकि क्रिस्प को केवल कुछ समय के लिए कोशिकाओं में रखा जाता है, जिसका अर्थ है कि वे बदमाश जाने की संभावना नहीं रखते हैं और डीएनए को तोड़ने की संभावना नहीं रखते हैं। लेकिन इसका मतलब यह भी है कि सभी कोशिकाएं संपादित नहीं होती हैं।

एक आदर्श दुनिया में, CCR5 जीन की दोनों प्रतियां 163 मिलियन या इतनी स्टेम कोशिकाओं में से सभी में छीन ली जाएंगी जो वे दाता के अस्थि मज्जा से अलग करते हैं। वह दोहराएगा कि बर्लिन के रोगी को अपने दाता से क्या मिला। शोधकर्ताओं को इसके बजाय जो मिला वह बहुत कम था। प्रत्यारोपण के बाद, मरीज की अस्थि मज्जा कोशिकाओं के केवल 5.2 और 8.3 प्रतिशत के बीच ही CCR5 की कम से कम एक प्रति संपादित की गई। (अध्ययन लेखकों ने यह नहीं बताया कि कितनी प्रतियों में दोनों प्रतियाँ बनाम एक प्रति संपादित हैं।)

यह संख्या 19 महीनों में कम या ज्यादा स्थिर रही, जो शोधकर्ताओं ने अब तक रोगी को ट्रैक किया है। लेकिन अधिक बताने वाला सवाल यह है कि क्या मरीज के रक्त में टी कोशिकाएं भी एडिट को बनाए रखती हैं। विशिष्ट प्रकार के टी कोशिकाओं में जो एचआईवी प्रतिरक्षा प्रणाली में घुसपैठ करने के लिए उपयोग करता है, सीसीआर 5 का टूटा हुआ संस्करण उनमें से केवल 2 प्रतिशत में मौजूद था।

"यह सुधार के लिए बहुत जगह छोड़ देता है," पाउला तोप, एक आणविक माइक्रोबायोलॉजिस्ट कहते हैं, जो दक्षिणी कैलिफोर्निया विश्वविद्यालय के केके स्कूल ऑफ मेडिसिन में एचआईवी और जीन-संपादन का अध्ययन करता है। "उन स्तरों पर, कोशिकाओं को वायरस के खिलाफ बहुत अधिक प्रभाव होने की उम्मीद नहीं होगी।"

लॉस एंजिल्स में होप सिटी द्वारा संचालित एक अन्य नैदानिक ​​परीक्षण, एचआईवी पॉजिटिव लोगों के एचआईवी पॉजिटिव स्टेम कोशिकाओं को संपादित करने के लिए जिंक-फिंगर न्यूक्लिअस का उपयोग करके जांच कर रहा है, कम आक्रामक अस्थि-मज्जा-समाशोधन-आउट चरण के साथ, जिसे आप कॉल कर सकते हैं सिएटल में पिछले महीने एक एचआईवी / एड्स सम्मेलन में पेश किए गए आंकड़ों के मुताबिक, "कीमो-लाइट।" अब तक छह रोगियों का इलाज किया गया है, और 500 दिनों के बाद, केवल 2 से 4 प्रतिशत कोशिकाओं ने ही उत्परिवर्तन किया है।