चीनी वैज्ञानिकों ने CRISPR का उपयोग करके एचआईवी का इलाज करने की कोशिश की



चीन में वैज्ञानिकों ने इस्तेमाल किया है CRISPR जीन-संपादन तकनीक एक नए अध्ययन के अनुसार, एचआईवी के रोगी का इलाज करना, लेकिन यह रोगी को ठीक नहीं करता था।

द न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन में आज (11 सितंबर को प्रकाशित) काम, पहली बार इस विशेष जीन-संपादन उपकरण का एक प्रयोगात्मक उपयोग किया गया है एचआईवी चिकित्सा, लेखकों के अनुसार, बीजिंग में पेकिंग विश्वविद्यालय से।

भले ही उपचार ने रोगी के एचआईवी संक्रमण को नियंत्रित नहीं किया, लेकिन चिकित्सा सुरक्षित दिखाई दी – शोधकर्ताओं ने किसी भी अनपेक्षित आनुवंशिक परिवर्तन का पता नहीं लगाया, जो कि जीन थेरेपी के साथ अतीत में एक चिंता का विषय रहा है।

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विशेषज्ञों ने सीआरआईएसपीआर का उपयोग करने में सक्षम होने की दिशा में एक महत्वपूर्ण पहले कदम के रूप में काम की प्रशंसा की, एक उपकरण जो शोधकर्ताओं को डीएनए को ठीक से संपादित करने, एचआईवी के साथ रोगियों की मदद करने की अनुमति देता है।

एक संक्रामक रोग विशेषज्ञ डॉ। अमेश अदलजा और बाल्टिमोर में द जॉन्स हॉपकिंस सेंटर फ़ॉर हेल्थ सिक्योरिटी के एक वरिष्ठ विद्वान डॉ। अमेश अदलजा ने कहा, "उन्होंने एक मरीज पर बहुत ही अभिनव प्रयोग किया और यह अध्ययन में शामिल नहीं था।" "इसे एक सफलता के रूप में देखा जाना चाहिए।"

नया अध्ययन एक चीनी वैज्ञानिक के असंबंधित, विवादास्पद मामले से बहुत अलग है, जिसका इस्तेमाल किया गया था CRISPR जुड़वां बच्चों के जीनोम को संपादित करने के लिए उन्हें एचआईवी के लिए प्रतिरोधी बनाने के प्रयास में। उस मामले में, चीनी वैज्ञानिक ने भ्रूण के डीएनए को संपादित किया, और इन जीन परिवर्तनों को अगली पीढ़ी को पारित किया जा सकता है। नए अध्ययन में, डीएनए संपादन वयस्क कोशिकाओं में किए गए थे, जिसका अर्थ है कि उन्हें पारित नहीं किया जा सकता है।

अध्ययन में एचआईवी के एक भी मरीज को शामिल किया गया था, जो भी विकसित हुआ था लेकिमिया, रक्त कैंसर का एक प्रकार। नतीजतन, रोगी को अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण की आवश्यकता थी। इसलिए शोधकर्ताओं ने इस अवसर का उपयोग मरीज में कोशिकाओं को ट्रांसप्लांट करने से पहले एक डोनर से बोन मैरो स्टेम सेल में डीएनए को संपादित करने के लिए किया।

विशेष रूप से, शोधकर्ताओं ने CRISPR का उपयोग CCR5 नामक एक जीन को हटाने के लिए किया, जो एक प्रोटीन के लिए निर्देश प्रदान करता है जो कुछ प्रतिरक्षा कोशिकाओं की सतह पर बैठता है। एचआईवी इस प्रोटीन को कोशिकाओं के अंदर जाने के लिए "पोर्ट" के रूप में उपयोग करता है।

उन लोगों का छोटा प्रतिशत जो स्वाभाविक रूप से ए CCR5 जीन में उत्परिवर्तन एचआईवी संक्रमण के लिए प्रतिरोधी हैं।

क्या अधिक है, दुनिया में केवल दो लोगों ने एचआईवी के "ठीक" होने के बारे में सोचा – जिसे के रूप में जाना जाता है बर्लिन का मरीज और यह लंदन का मरीज – प्राकृतिक CCR5 उत्परिवर्तन वाले दाताओं से अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण प्राप्त करने के बाद वायरस को उनके शरीर से प्रतीत होता है।

हालांकि, चूंकि इस विशेष उत्परिवर्तन के साथ अस्थि मज्जा दाताओं को ढूंढना मुश्किल हो सकता है, शोधकर्ताओं ने अनुमान लगाया कि आनुवंशिक रूप से संपादित दाता कोशिकाओं का एक ही प्रभाव हो सकता है।

रोगी को प्रत्यारोपण प्राप्त होने के एक महीने बाद, उसका ल्यूकेमिया पूरी तरह से दूर हो गया था। परीक्षणों से यह भी पता चला कि आनुवंशिक रूप से संपादित स्टेम कोशिकाएं उसके शरीर में बढ़ने और रक्त कोशिकाओं का उत्पादन करने में सक्षम थीं। ये आनुवांशिक रूप से संपादित कोशिकाएं रोगी के शरीर में पूरे 19 महीनों तक बनी रहती हैं, जिसके बाद उसका पालन किया जाता है।

इसके अलावा, शोधकर्ताओं ने सीआरआईएसपीआर जीन संपादन के किसी भी "ऑफ-टारगेट" प्रभाव को नहीं देखा, जिसका अर्थ है कि उपकरण उन जगहों पर आनुवांशिक परिवर्तन नहीं पेश करता है जहां यह इरादा नहीं था या समस्या पैदा कर सकता है।

हालांकि, जब रोगी ने कुछ समय के लिए अपनी बात बंद कर दी एचआईवी दवाओं अध्ययन के एक हिस्से के रूप में, उसके शरीर में वायरस के स्तर में वृद्धि हुई, और उसे फिर से अपनी दवा लेना शुरू करना पड़ा। यह प्रतिक्रिया बर्लिन और लंदन के रोगियों के विपरीत थी, जो बिना दवाओं के एचआईवी मुक्त रहने में सक्षम थे।

बीजिंग के रोगी में कम प्रतिक्रिया की संभावना थी, भाग में, क्योंकि जीन-संपादन प्रक्रिया बहुत कुशल नहीं थी। दूसरे शब्दों में, शोधकर्ता सभी दाता कोशिकाओं में CCR5 जीन को हटाने में सक्षम नहीं थे।

फिर भी, “हम मानते हैं कि यह रणनीति [is] जीन थेरेपी के लिए एक आशाजनक दृष्टिकोण "एचआईवी के लिए, पेकिंग विश्वविद्यालय में सेल जीव विज्ञान के एक प्रोफेसर, वरिष्ठ लेखक हांगकुई डेंग, ने लाइव साइंस को बताया।

जीन-संपादन प्रक्रिया को बेहतर बनाने का एक संभावित तरीका तथाकथित के साथ शुरू करना होगा प्लुरिपोटेंट स्टेम सेल, जो शरीर में किसी भी प्रकार की कोशिका बनाने की क्षमता रखते हैं, देंग ने कहा। शोधकर्ता CCR5 को निष्क्रिय करने के लिए CRISPR के साथ इन कोशिकाओं को संपादित करेंगे, और फिर कोशिकाओं को अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण के लिए उपयोग किए जाने वाले रक्त स्टेम कोशिकाओं में समा जाएंगे। डेंग ने कहा कि इस रणनीति के परिणामस्वरूप CCR5 जीन की अधिक संख्या में दाता कोशिकाएं हो सकती हैं।

यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि इस प्रकार के जीन-थेरेपी उपचार केवल इसलिए संभव थे क्योंकि रोगी को अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण की आवश्यकता भी थी, और इसलिए यह ऐसा कुछ नहीं है जो औसत एचआईवी रोगी के लिए अपने वर्तमान रूप में लागू किया जा सकता है।

"ये एचआईवी वाले सामान्य व्यक्ति नहीं हैं," अदलजा ने लाइव साइंस को बताया। "ये ऐसे लोग हैं जिन्हें एचआईवी है और अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण की भी आवश्यकता है," उन्होंने कहा। अदलजा ने कहा कि बोन मैरो ट्रांसप्लांट एक खतरनाक प्रक्रिया हो सकती है।

हालांकि CCR5 उत्परिवर्तन एचआईवी से बचाता है, कुछ अध्ययनों से पता चलता है कि आनुवंशिक संशोधन के अन्य हानिकारक प्रभाव हो सकते हैं। उदाहरण के लिए, इस साल की शुरुआत में प्रकाशित एक अध्ययन में पाया गया कि प्राकृतिक CCR5 उत्परिवर्तन को प्रारंभिक मृत्यु के जोखिम के साथ जोड़ा गया था। हालांकि, शोधकर्ताओं ने ध्यान दिया कि अपने एचआईवी उपचार के साथ, वे केवल रक्त स्टेम कोशिकाओं में CCR5 जीन को संशोधित कर रहे हैं, जो शरीर में अन्य ऊतकों में CCR5 जीन को प्रभावित नहीं करेगा।

अध्ययन के साथ एक संपादकीय में, पेन्सिलवेनिया पेर्लमैन स्कूल ऑफ मेडिसिन विश्वविद्यालय में सेलुलर इम्युनोथेरपी के केंद्र के निदेशक डॉ। कार्ल जून ने कहा कि एचआईवी के लिए सीआरआईएसपीआर का उपयोग करने वाले भविष्य के शोध में प्रतिभागियों को अधिक समय तक पालन करना चाहिए, क्योंकि जीन से हानिकारक प्रभाव थेरेपी, जैसे कैंसर, को दिखाने में सालों लग सकते हैं। जून, जो पहले किए गए नए अध्ययन में शामिल नहीं थे एचआईवी के लिए जीन थेरेपी, हालांकि CRISPR के साथ नहीं।

पर मूल रूप से प्रकाशित लाइव साइंस